Indicada para adultos e crianças acima de 2 anos, com peso a partir de 20 kg, a formulação em comprimidos simplifica o preparo e o armazenamento do medicamento
Na última semana, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de uma nova apresentação do risdiplam, indicada para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças acima de 2 anos, com peso a partir de 20 kg. O medicamento é destinado a pessoas com diagnóstico clínico de AME tipo 1, 2 ou 3, ou com uma a quatro cópias do gene SMN2.
A nova apresentação consiste em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dispersos em água não clorada. Diferentemente da formulação anteriormente aprovada, não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo de cuidadores. Além disso, pode ser armazenada em temperatura ambiente, dispensando a refrigeração.
A AME é uma doença genética rara e neurodegenerativa associada à deficiência da proteína SMN, conhecida como “proteína de sobrevivência do neurônio motor”. A quantidade insuficiente dessa proteína provoca a perda de neurônios motores, causando fraqueza e redução da massa muscular. Movimentos básicos, como controlar a cabeça e o pescoço, sentar-se, engatinhar e caminhar, podem ser afetados.
Na AME 5q, a ausência ou alteração do gene SMN1 compromete a produção da proteína SMN, enquanto o gene SMN2 produz principalmente uma versão curta e pouco funcional. O risdiplam aumenta a produção da proteína completa a partir do SMN2, contribuindo para a sobrevivência dos neurônios motores e ajudando a reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.
A aprovação foi publicada no Diário Oficial da União (DOU), por meio da Resolução nº 4.244/2026.