Belimumabe (Benlysta®) e ocrelizumabe (Ocrevus®) recebem novas indicações terapêuticas para pacientes pediátricos, ampliando as opções de tratamento registradas no Brasil
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, em 20 de julho, a Resolução-RE nº 2.831/2026, que amplia as indicações de uso de dois medicamentos destinados ao tratamento de doenças autoimunes: ocrelizumabe (Ocrevus®), para pacientes pediátricos com esclerose múltipla, e belimumabe (Benlysta®), para crianças com lúpus eritematoso sistêmico (LES).
A medida representa um avanço para pacientes pediátricos, que historicamente dispõem de menos opções terapêuticas do que a população adulta. Além de ampliar o acesso a tratamentos direcionados, algumas das novas apresentações podem proporcionar maior comodidade e favorecer a adesão ao tratamento.
O que muda para pacientes com esclerose múltipla?
A Anvisa aprovou a ampliação da indicação do ocrelizumabe para pacientes com 12 anos ou mais ou com peso igual ou superior a 40 kg.
A esclerose múltipla é uma doença autoimune crônica em que o sistema imunológico ataca a mielina, estrutura responsável por proteger as fibras nervosas do sistema nervoso central. Embora seja mais frequente em adultos, entre 3% e 5% dos casos são diagnosticados durante a infância ou adolescência, geralmente associados a formas mais agressivas da doença.
A ampliação da faixa etária oferece uma nova alternativa terapêutica para esse grupo de pacientes, contribuindo para o controle da atividade inflamatória e da progressão da doença.
O que muda para pacientes com lúpus?
A resolução também amplia a indicação do belimumabe para crianças a partir de 5 anos com lúpus eritematoso sistêmico (LES), incluindo a apresentação em caneta autoinjetora para administração subcutânea.
O lúpus eritematoso sistêmico é uma doença autoimune crônica que pode comprometer diversos órgãos, como pele, articulações, rins e sistema nervoso central. Em muitos casos, o tratamento exige o uso prolongado de corticosteroides e imunossupressores.
A nova apresentação permite que parte do tratamento seja realizada fora dos centros de infusão, reduzindo a necessidade de deslocamentos frequentes aos serviços de saúde e oferecendo maior comodidade para pacientes e familiares.
Por que essa ampliação é importante?
O desenvolvimento de medicamentos para uso pediátrico ainda representa um desafio em diversas áreas terapêuticas. Crianças e adolescentes frequentemente dispõem de menos evidências clínicas e de um número menor de opções aprovadas quando comparados aos adultos.
A ampliação das indicações terapêuticas de medicamentos já registrados contribui para que esse público tenha acesso a tratamentos avaliados especificamente para sua faixa etária, ampliando as opções disponíveis e oferecendo maior segurança quanto ao uso nessas populações.
É importante destacar que a aprovação da Anvisa autoriza a comercialização e o uso do medicamento para a nova indicação no Brasil, mas não significa, automaticamente, sua disponibilização pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A oferta no SUS depende de etapas adicionais, como a avaliação de incorporação da tecnologia pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), quando aplicável.
O olhar do INAFF
A ampliação das indicações terapêuticas para pacientes pediátricos representa um avanço importante na qualificação do cuidado em doenças crônicas e raras. Ao ampliar as possibilidades de tratamento para crianças e adolescentes, a decisão da Anvisa contribui para reduzir uma lacuna historicamente observada no desenvolvimento de medicamentos para essa população.
No entanto, para que esses avanços se traduzam em benefícios concretos para os pacientes, é fundamental que as etapas seguintes do ciclo de acesso às tecnologias em saúde — como avaliação de incorporação, financiamento e organização da assistência farmacêutica — sejam conduzidas de forma transparente e baseada em evidências. Esse processo é essencial para promover o acesso oportuno e o uso seguro dos medicamentos, especialmente em condições de elevada complexidade clínica.
O Instituto Nacional de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (INAFF) apoia e incentiva a divulgação de informações qualificadas sobre saúde no Brasil